شیوه ژن درمانی روشی جدید برای پارکینسون

«جیمز بک»، عضو بنیاد پارکیسنون آمریکا، می گوید: «این روش، درمانی برای بیماری پارکینسون نیست. بلکه درمان احتمالا خوبی برای کنترل علائم است. این روش، راه دیگری برای تامین دوپامین مغز است اما موجب توقف پیشرفت بیماری پارکیسنون نمی شود.»

در درمان جدید از یک ویروس برای انتقال ژن درمانی به منطقه موردهدف مغز استفاده می شود. ژن درمانی بر آنزیم موسوم به AADC تاثیر می گذارد. این آنزیم، لوودوپا را در مغز به دوپامین تغییر می دهد.

به گفته محققان، سلول های ایجاد کننده انتقال دهنده عصبی دوپامین به دلیل بیماری پارکینسون می میرند. نابودی دوپامین موجب بروز علائم پارکینسون نظیر رعشه و حرکات آهسته می شود.

درمان های استاندارد در تلاش برای جایگزینی دوپامین از دست رفته هستند.

محققان دانشگاه کالیفرنیا به سرپرستی «چادویک کریستین»، روش ژن درمانی جدید را به منطقه هدف مغز موسوم به پوتامن تزریق کردند. انتخاب این منطقه از مغز به این خاطر است که سلول های این قسمت از طریق بیماری پارکینسون نابود نمی شوند.

فاز اول آزمایش شامل ۱۵ نفر بود که دیگر به سایر درمان های بیماری پارکینسون واکنش نشان نمی دادند. تمامی آنها یک بار ژن درمانی به صورت تزریق موسوم به VY-AADCدریافت کردند.

بعد از درمان، محققان این افراد را به مدت بیش از ۳۶ ماه تحت نظر داشتند و دریافتند درمان به خوبی جواب داده است. همچنین مشخص شد تاثیر درمان در طولانی مدت هم دوام دارد چراکه برخی از بیماران به مدت ۳ سال تحت نظر بودند.